Terapia de edição genética com método CRISPR é aprovada para uso em humanos no Reino Unido

Pela primeira vez na história, autoridades de saúde no mundo aprovaram o uso de tratamentos envolvendo a edição genética com o método CRISPR em seres humanos. A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) do Reino Unido concedeu a licença inédita na última quinta-feira (16). Essa aprovação autoriza o uso da terapia Casgevy (exagamglogene autotemcel) em pacientes com mais de 12 anos que sofrem de anemia falciforme ou talassemia beta dependente de transfusão e que não possuem um doador de medula óssea disponível.

Acredita-se que cerca de 2 mil pacientes no Reino Unido possam se beneficiar do tratamento desenvolvido pelas empresas de biotecnologia Vertex e CRISPR Therapeutics. Embora essa seja a primeira vez que o método CRISPR é aprovado para uso em humanos, as cientistas Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna, responsáveis pela criação dessa técnica também conhecida como "tesoura genética", receberam o Prêmio Nobel de Química em 2020.

Como funciona a terapia Casgevy

Atualmente, já existem algumas terapias genéticas disponíveis para o tratamento de doenças específicas. No entanto, nenhuma delas utiliza diretamente o método CRISPR, diferente do que ocorre com a Casgevy. Nesse caso, o CRISPR é utilizado de forma ex vivo, ou seja, as células-tronco são retiradas da medula óssea do paciente, editadas geneticamente e, posteriormente, reintroduzidas.

No caso da anemia falciforme e da talassemia beta, ambas as doenças são causadas pelo gene BCL11A, que afeta a produção de hemoglobina - a proteína presente nos glóbulos vermelhos responsável pelo transporte de oxigênio pelo corpo. O CRISPR é utilizado para cortar esse gene problemático, permitindo que as próprias células do paciente sejam capazes de produzir hemoglobinas funcionais.

Resultados promissores nos estudos clínicos

Nos estudos clínicos que envolveram 97 pacientes, a maioria dos indivíduos com anemia falciforme relatou a ausência de dores intensas por pelo menos 12 meses após a terapia genética. Já no grupo de pessoas com talassemia, grande parte não precisou mais de transfusões regulares de glóbulos vermelhos. É esperado que ambos os grupos de pacientes tenham sido curados, mas ainda é necessário acompanhá-los por mais tempo.

Possíveis impactos no mercado financeiro e para investidores individuais no Brasil

Após a decisão do Reino Unido favorável ao uso da terapia genética utilizando o método CRISPR, espera-se que mais países concedam autorizações semelhantes. Os Estados Unidos, por exemplo, através da agência Food and Drug Administration (FDA), já estão avaliando os dados para uma eventual aprovação.

Essa aprovação inédita no Reino Unido pode impulsionar novos investimentos nesse campo da edição genética e gerar um novo fôlego para outras pesquisas envolvendo o método CRISPR. Atualmente, cientistas estão investigando a utilização dessa técnica no tratamento do câncer, diabetes tipo 1, colesterol elevado e até mesmo doenças neurodegenerativas.

Os avanços nessa área podem trazer oportunidades tanto para empresas de biotecnologia quanto para investidores interessados em inovações no campo da saúde e medicina. É importante acompanhar essas notícias e estar ciente dos possíveis impactos financeiros e econômicos relacionados a essas descobertas e aprovações.